Mỹ chính thức phê duyệt thuốc giúp kéo dài sự sống của bệnh nhân ung thư tụy

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 26/8 đã chính thức thông qua daraxonrasib, loại thuốc uống điều trị ung thư tụy tiến triển được thương mại hóa dưới tên Rasonque do công ty Revolution Medicines sản xuất. 

Quyết định phê duyệt được đưa ra sớm hơn thời hạn dự kiến tới hơn 6 tháng, nhờ những kết quả thử nghiệm lâm sàng vượt ngoài mong đợi. Điều này đánh dấu cột mốc quan trọng bậc nhất trong nhiều thập kỷ qua đối với cuộc chiến chống ung thư tụy, một trong những căn bệnh có tỷ lệ tử vong cao nhất hiện nay.

Rasonque, thuốc uống điều trị ung thư tụy tiến triển của Revolution Medicines, chính thức được FDA thông qua. Ảnh: Omaha World-Herald/Getty Images

Theo quyền Giám đốc FDA Kyle Diamantas, việc phê duyệt Rasonque mang lại một lựa chọn mới then chốt cho những bệnh nhân đang phải đối mặt với một chứng bệnh ung thư đặc biệt khó điều trị trong lịch sử y khoa.

"Nhiệm vụ cốt lõi của chúng tôi là mang đến nhiều phương pháp chữa trị và điều trị có ý nghĩa hơn cho bệnh nhân một cách nhanh nhất có thể", ông Diamantas nhấn mạnh. "Tôi vô cùng tự hào về các nhà khoa học FDA tận tụy, những người có sự đánh giá nhanh chóng, kỹ lưỡng cùng cam kết kiên trì để biến đột phá này thành hiện thực".

Theo báo cáo từ thử nghiệm lâm sàng trên 500 bệnh nhân ung thư tụy di căn từng thất bại với các liệu pháp trước đó, những người dùng daraxonrasib đạt thời gian sống trung vị là 13,2 tháng, cao gấp đôi so với mức 6,7 tháng ở nhóm chỉ nhận hóa trị tiêu chuẩn. 

Bệnh nhân cũng ghi nhận thời gian duy trì không để bệnh tiến triển xấu đi lâu gấp 2 lần và nguy cơ tử vong giảm tới 60%. Tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ diễn ra hồi tháng 5, khi các con số này được công bố, nhiều chuyên gia và bác sĩ ung thư hàng đầu thế giới đã đứng dậy vỗ tay, thậm chí xúc động bật khóc trước thành tựu chưa từng có.

Từ lâu, ung thư tụy luôn bị xem là thách thức lớn đối với y học hiện đại, do chứng bệnh này khó được phát hiện ở giai đoạn sớm và có tốc độ di căn rất nhanh. Hơn 90% ca ung thư tụy liên quan đến đột biến ở họ gen RAS, đặc biệt là gen KRAS thúc đẩy khối u phát triển. 

Cấu trúc bề mặt trơn nhẵn của protein đột biến trên khiến các phân tử thuốc rất khó bám vào, khiến giới khoa học từng tin rằng KRAS không thể tác động được bằng dược phẩm. 

Tuy nhiên, daraxonrasib đã giải quyết triệt để rào cản này bằng cách hoạt động như một chất keo phân tử, liên kết chắc chắn và khóa chặt các biến thể protein KRAS đột biến, làm gián đoạn nguồn cung cấp năng lượng của khối u.

Ông Jerry Simonson, một trong những bệnh nhân ung thư tụy đầu tiên được điều trị thử nghiệm với thuốc Rasonque. Ảnh: Kim Raff/New York Times

So với việc phải ngồi nhiều giờ liền để truyền hóa chất khiến cơ thể kiệt sức, việc điều trị bằng phương pháp mới tỏ ra nhẹ nhàng hơn hẳn khi bệnh nhân chỉ cần uống thuốc mỗi ngày. 

Cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse, người từng công khai quá trình chiến đấu với ung thư tụy giai đoạn cuối, chia sẻ rằng căn bệnh của ông đã giảm bớt đau đớn và các chỉ số khối u giảm mạnh kể từ khi tham gia điều trị thử nghiệm với Rasonque. 

Một trường hợp đặc biệt khác là ông Jerry Simonson, 79 tuổi, tới từ Thành phố Salt Lake, bang Utah (Mỹ), sau thời gian kiên trì dùng thuốc thì khối u đã biến mất hoàn toàn trên kết quả chụp chiếu, giúp ông quay trở lại cuộc sống sinh hoạt khỏe mạnh thường ngày.

Về mức độ an toàn, các tác dụng phụ thường gặp của daraxonrasib bao gồm phát ban da, tiêu chảy, lở miệng, mệt mỏi và buồn nôn. Dù vậy, tỷ lệ gặp biến chứng nghiêm trọng ở nhóm dùng thuốc chỉ khoảng 44%, thấp hơn đáng kể so với mức 57,5% ở nhóm hóa trị. 

Nhà sản xuất Revolution Medicines công bố mức giá niêm yết cho đợt thuốc sử dụng trong 1 tháng rơi vào khoảng 39.800 USD, tương đương gần 478.000 USD cho 1 năm điều trị. Tuy nhiên, đại diện công ty cho biết phần lớn chi phí này dự kiến sẽ được bảo hiểm y tế chi trả.

Thành công của daraxonrasib không chỉ mang lại hy vọng tươi sáng cho bệnh nhân ung thư tụy, mà còn mở ra kỷ nguyên mới trong điều trị nhiều căn bệnh hiểm nghèo khác. 

Hiện tại, các nhà nghiên cứu đang tiếp tục mở rộng thử nghiệm loại thuốc này trên những loại khối u có cùng đột biến KRAS như ung thư phổi và ung thư đại trực tràng, hứa hẹn tạo nên bước ngoặt tiếp theo cho nền y học thế giới.

Anh Vũ