Kết quả nghiên cứu được trình bày vào ngày 31/5 tại Chicago, trong khuôn khổ hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ (ASCO) – hội nghị về ung thư lớn nhất thế giới. Theo đó, giới y khoa đã tiêm amivantamab cho 102 bệnh nhân ung thư đầu và cổ. Kết quả, 43 người ghi nhận khối u co lại hoặc biến mất.

Cụ thể, thuốc đánh bay sạch tế bào ung thư ở 15 trường hợp và làm khối u nhỏ đi đáng kể ở 28 người. Nhóm bệnh nhân này đạt thời gian sống thêm trung vị 12,5 tháng kể từ ngày bắt đầu dùng thuốc. Đây là con số vô cùng ý nghĩa vì họ mang tiên lượng rất xấu và từng thất bại với hóa trị lẫn liệu pháp miễn dịch, tờ Guardian trích dẫn hôm 30/5.

Tập đoàn Johnson & Johnson phát triển amivantamab dưới dạng tiêm dưới da, giúp bác sĩ thao tác nhanh tại phòng khám ngoại trú thay vì phải cắm kim truyền tĩnh mạch phức tạp. Thuốc mang cơ chế ba tác động là chặn protein EGFR (chất kích thích khối u lớn lên), khóa chặt MET (con đường vòng tế bào ung thư dùng để né thuốc) và kích hoạt hệ miễn dịch tấn công trực tiếp mầm bệnh. Bác sĩ tiêm thuốc định kỳ ba tuần một lần. Tác dụng phụ chỉ ở mức nhẹ đến trung bình, với tỷ lệ người bệnh phải bỏ cuộc chưa tới 10%.

Các nhà khoa học tập trung thử nghiệm nhóm bệnh nhân mắc ung thư đầu cổ thể biểu mô tế bào vảy không do virus HPV (virus u nhú) gây ra. Giới y khoa đánh giá đây là dạng ung thư cực kỳ hung hãn và rất khó chữa trị. Hiện nay, y bác sĩ cũng triển khai khoảng 60 thử nghiệm lâm sàng thuốc amivantamab trên toàn cầu để đánh giá hiệu quả đối với ung thư phổi, đại trực tràng, não và dạ dày.

Giáo sư Kevin Harrington tại Viện Nghiên cứu Ung thư London (ICR) đánh giá hiệu quả tiêu diệt khối u của loại thuốc này vô cùng mạnh mẽ, chưa từng có tiền lệ trên nhóm bệnh nhân cạn kiệt lựa chọn điều trị.

Đồng quan điểm, Giám đốc điều hành ICR Kristian Helin khẳng định mũi tiêm tạo ra bước tiến lớn cho nền y học hiện đại khi mang lại tỷ lệ sống sót khả quan cho những ca bệnh phức tạp nhất.

Ông Carl Walsh, 56 tuổi, sống tại Birmingham (Anh), là một trong những người đầu tiên hưởng lợi từ liệu pháp này. Bác sĩ chẩn đoán ông mắc ung thư lưỡi hồi tháng 5/2024. Sau khi hóa trị và liệu pháp miễn dịch không đem lại kết quả, ông đăng ký tham gia thử nghiệm amivantamab vào tháng 7/2025.

Đến nay, trải qua 17 chu kỳ tiêm, ông phục hồi hoàn toàn giọng nói và có thể đeo tai nghe làm việc bình thường. Từ chỗ sụt cân nghiêm trọng, chỉ sống dựa vào súp và sữa dinh dưỡng do sưng đau tột độ, bệnh nhân đã ăn uống bình thường sau 6 tháng dùng thuốc và tận hưởng trọn vẹn món bít tết yêu thích.

Hiện chưa rõ thời gian hoàn thành thử nghiệm lâm sàng và đưa ra thị trường của thuốc.

Trên toàn cầu, thử nghiệm lâm sàng được xem là "tiêu chuẩn vàng" và là lộ trình bắt buộc để mọi thuốc ung thư thế hệ mới được cấp phép lưu hành. Đối với người bệnh, đặc biệt là những ca giai đoạn muộn hoặc kháng thuốc, đây là cơ hội quý giá để tiếp cận sớm các liệu pháp đột phá như miễn dịch hay thuốc đích (targeted therapy) nhiều năm trước khi chúng được thương mại hóa rộng rãi. Tham gia nghiên cứu còn giúp bệnh nhân giải tỏa gánh nặng tài chính khổng lồ, bởi toàn bộ chi phí thuốc men đắt đỏ và các xét nghiệm gene chuyên sâu thường được nhà tài trợ chi trả hoàn toàn.

Tuy nhiên, bản chất của thử nghiệm là quá trình tìm kiếm dữ liệu, do đó người tham gia phải đối mặt với những rủi ro hiện hữu về các độc tính mới chưa từng được y văn ghi nhận hoặc khả năng thuốc không mang lại đáp ứng điều trị như kỳ vọng. Mặt khác, các quy trình nghiêm ngặt về chọn mẫu và yếu tố ngẫu nhiên hóa (randomization) có thể khiến người bệnh rơi vào nhóm đối chứng dùng phác đồ tiêu chuẩn thay vì thuốc mới, đồng thời phải tuân thủ lịch trình theo dõi cũng như xét nghiệm xâm lấn dày đặc hơn điều trị thông thường. Do vậy, đây được xem là một quyết định y khoa cân não, nơi cơ hội sống của cá nhân song hành cùng sứ mệnh đóng góp dữ liệu quan trọng cho sự tiến bộ của ung thư học thế giới.

Bình Minh (Theo The Guardian, Cancer News, MedScape)