Thuốc ung thư khiến khối u 'biến mất' hoàn toàn có giá bao nhiêu?

Những ngày gần đây, thông tin về thuốc amivantamab với khả năng làm khối u “biến mất” chỉ sau vài tuần điều trị xuất hiện dày đặc trên nhiều phương tiện truyền thông quốc tế, thu hút sự quan tâm lớn từ bệnh nhân ung thư và cộng đồng y khoa.

Thuốc amivantamab là gì?

Theo ThS.BS Trịnh Thế Cường, khoa Hóa trị liệu, Bệnh viện E (Hà Nội), amivantamab là một thành tựu của y học hiện đại, thuộc nhóm kháng thể đơn dòng lưỡng đặc hiệu (bispecific antibody), có khả năng tác động đồng thời lên hai đích sinh học quan trọng là EGFR và MET.

Đây là hai con đường tín hiệu thường liên quan quá trình tăng sinh, xâm lấn và kháng điều trị của nhiều loại ung thư.

Khác với các phương pháp điều trị truyền thống, amivantamab không chỉ ngăn chặn tín hiệu phát triển của tế bào ung thư mà còn huy động hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt các tế bào ác tính.

Tại Việt Nam, amivantamab đã được cấp số đăng ký lưu hành dưới dạng lọ truyền tĩnh mạch 350 mg/7 ml. Trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ, thuốc hiện được chỉ định cho một số nhóm bệnh nhân có đột biến EGFR đặc hiệu như EGFR exon 20 insertion hoặc EGFR exon 19 deletion/L858R trong những bối cảnh điều trị nhất định.

Amivantamab đang thu hút sự chú ý sau nghiên cứu cho thấy nhiều bệnh nhân ung thư đáp ứng điều trị. Ảnh: Unsplash.

Nói cách khác, không phải mọi bệnh nhân ung thư phổi đều có thể sử dụng thuốc này.

"Khối u biến mất" không đồng nghĩa khỏi ung thư

Nguồn gốc của làn sóng quan tâm gần đây đến từ nghiên cứu OrigAMI-4 vừa được công bố trên Tạp chí Ung thư Lâm sàng Mỹ (Journal of Clinical Oncology - JCO).

Nghiên cứu đánh giá hiệu quả của amivantamab dạng tiêm dưới da trên nhóm bệnh nhân ung thư đầu cổ tế bào vảy tái phát hoặc di căn không liên quan virus HPV. Đây là những bệnh nhân đã thất bại với các phương pháp điều trị trước đó, bao gồm hóa trị và miễn dịch trị liệu, nên được xem là nhóm rất khó điều trị.

Kết quả phân tích độc lập trên 102 bệnh nhân cho thấy:

Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) đạt 42%. Nếu tính theo đánh giá của bác sĩ điều trị tại các bệnh viện tham gia nghiên cứu, tỷ lệ này khoảng 47%.
Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn, tức khối u biến mất trên phim chụp, đạt 15%, tương đương 15 trong số 102 bệnh nhân.
Khoảng 27% bệnh nhân đạt đáp ứng một phần với sự thu nhỏ đáng kể của khối u.
Trung vị thời gian sống không bệnh tiến triển (PFS) đạt 6,8 tháng.

Theo các chuyên gia, với nhóm bệnh nhân đã kháng nhiều phương pháp điều trị, đây là kết quả rất đáng khích lệ và được xem là một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực ung thư học.

Dù vậy, bác sĩ Trịnh Thế Cường cho rằng công chúng cần hiểu đúng bản chất khoa học của những con số này.

ThS.BS Trịnh Thế Cường, khoa Hóa trị liệu, Bệnh viện E. Ảnh: BSCC.

Trước hết, việc khối u biến mất trên hình ảnh học không đồng nghĩa người bệnh đã được chữa khỏi hoàn toàn. Ngay cả khi đạt đáp ứng hoàn toàn trên phim chụp, các tế bào ung thư ở mức độ vi thể vẫn có thể tồn tại trong cơ thể.

Bên cạnh đó, hiệu quả kiểm soát bệnh của thuốc vẫn có giới hạn. Chỉ số PFS 6,8 tháng đồng nghĩa sau khoảng thời gian này, một nửa số bệnh nhân trong nghiên cứu đã xuất hiện tình trạng bệnh tiến triển trở lại. Vì vậy, amivantamab hiện được xem là thuốc giúp kiểm soát bệnh và kéo dài thời gian sống, chứ chưa thể coi là liệu pháp chữa khỏi ung thư.

Một điểm quan trọng khác là kết quả từ nghiên cứu OrigAMI-4 chỉ áp dụng cho nhóm bệnh nhân ung thư đầu cổ tế bào vảy không liên quan HPV. Không có cơ sở khoa học để suy diễn rằng bệnh nhân ung thư gan, ung thư vú, ung thư dạ dày hay các loại ung thư khác sẽ đạt hiệu quả tương tự khi sử dụng thuốc.

Vì sao amivantamab được giới khoa học đặc biệt quan tâm?

ThS.BS Nguyễn Duy Anh, nguyên bác sĩ Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu (Bệnh viện Bạch Mai), hiện là Phó Giám đốc Trung tâm Ung bướu, Xạ trị và Y học hạt nhân Quốc tế (Bệnh viện Đa khoa Phương Đông), đánh giá đây là một kết quả rất đáng chú ý nhưng chưa phải bằng chứng cuối cùng.

Theo ông, nghiên cứu hiện mới được thực hiện trên hơn 100 bệnh nhân, quy mô còn tương đối nhỏ. Trong ung thư học, nhiều loại thuốc từng cho kết quả rất ấn tượng ở giai đoạn đầu nhưng vẫn cần các nghiên cứu pha III quy mô lớn để xác nhận lợi ích thực sự về thời gian sống và chất lượng cuộc sống.

ThS.BS Nguyễn Duy Anh thăm khám cho bệnh nhân. Ảnh: BSCC.

"Công chúng có thể lạc quan, nhưng không nên xem đây là một loại thuốc thần kỳ có khả năng chữa khỏi mọi loại ung thư. Đây là bước tiến quan trọng, nhưng vẫn chỉ là một mắt xích trong hành trình phát triển các liệu pháp điều trị chính xác', bác sĩ Duy Anh nhận định.

Theo chuyên gia này, điểm đặc biệt của amivantamab nằm ở cơ chế tác động đa mục tiêu.

Nếu hóa trị tiêu diệt các tế bào phân chia nhanh, bao gồm cả tế bào ung thư và một phần tế bào lành; xạ trị sử dụng bức xạ để phá hủy ADN khối u; miễn dịch trị liệu chủ yếu hoạt động bằng cách “gỡ phanh” cho hệ miễn dịch thông qua các điểm kiểm soát như PD-1 hoặc PD-L1, thì amivantamab vừa khóa các tín hiệu tăng trưởng của khối u, vừa kích hoạt hệ miễn dịch chống lại tế bào ung thư.

Đây được xem là một trong những hướng phát triển tiêu biểu của điều trị nhắm trúng đích thế hệ mới. Hiện thuốc vẫn tiếp tục được nghiên cứu trên nhiều loại ung thư khác như ung thư phổi, ung thư đại trực tràng, ung thư dạ dày, u não và ung thư đầu cổ.

Đáng chú ý, hiệu quả của thuốc không phụ thuộc hoàn toàn vào vị trí giải phẫu của khối u mà phụ thuộc vào việc khối u có mang các đích điều trị phù hợp hay không. Đây cũng là xu hướng nổi bật của ung thư học hiện đại: điều trị dựa trên đặc điểm sinh học phân tử thay vì chỉ dựa trên cơ quan xuất phát của khối u.

Bên cạnh hiệu quả điều trị, chi phí là rào cản không nhỏ đối với người bệnh.

Theo bác sĩ Trịnh Thế Cường, nếu tạm quy đổi liều sử dụng trong nghiên cứu OrigAMI-4 sang dạng lọ truyền tĩnh mạch 350 mg đang lưu hành tại Việt Nam, với giá kê khai khoảng 34,5 triệu đồng mỗi lọ, một bệnh nhân nặng khoảng 60 kg có thể phải chi gần 1,4 tỷ đồng tiền thuốc chỉ trong ba tháng đầu điều trị.

Các chuyên gia nhấn mạnh hy vọng cần đi cùng hiểu biết khoa học. Ảnh: Unsplash.

Con số này chưa bao gồm các chi phí khác như xét nghiệm theo dõi, truyền dịch, xử trí tác dụng phụ, viện phí hay chi phí đi lại.

"Amivantamab là một thành tựu y học hiện đại với những dữ liệu lâm sàng rất tích cực. Tuy nhiên, một phương pháp điều trị dù tốt đến đâu cũng phải đáp ứng đủ năm yếu tố: đúng loại bệnh, đúng giai đoạn, đúng chỉ định, đúng khả năng chi trả và đúng kỳ vọng điều trị", bác sĩ Cường nhấn mạnh.

Theo các chuyên gia, ý nghĩa lớn nhất của những thuốc thế hệ mới như amivantamab không chỉ nằm ở việc xuất hiện thêm một lựa chọn điều trị mà còn phản ánh sự chuyển dịch mạnh mẽ của ung thư học sang kỷ nguyên điều trị cá thể hóa.

Trong tương lai, việc lựa chọn thuốc sẽ ngày càng dựa trên đặc điểm gen, đột biến phân tử và môi trường miễn dịch riêng của từng khối u. Điều này mở ra cơ hội kiểm soát bệnh tốt hơn ngay cả với những bệnh nhân đã thất bại sau nhiều phương pháp điều trị.

"Tôi tin rằng trong 5-10 năm tới, các thuốc nhắm trúng đích và miễn dịch thế hệ mới sẽ đóng vai trò ngày càng quan trọng trong thực hành lâm sàng, giúp nhiều bệnh nhân ung thư sống lâu hơn và có chất lượng cuộc sống tốt hơn", bác sĩ Duy Anh nói.

Phương Anh