Bé trai H'Mông suy tủy nặng được ghép tế bào gốc thành công

Theo đó, bé trai C.S.T (8 tuổi, ngụ Đắk Lắk) nhập viện từ tháng 5/2025 trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, nhiễm trùng và suy dinh dưỡng.

Kết quả xét nghiệm cho thấy giảm nặng cả 3 dòng tế bào máu, tủy xương suy nặng và được chẩn đoán suy tủy vô căn thể nặng - bệnh lý có tỷ lệ tử vong lên đến 80% nếu không điều trị đặc hiệu.

Ban đầu, bệnh nhi được điều trị bằng phác đồ ức chế miễn dịch nhưng đáp ứng kém, vẫn phụ thuộc truyền máu và dễ nhiễm trùng.

Trước tình trạng đó, các bác sĩ quyết định tiến hành dị ghép tế bào gốc tạo máu - phương pháp điều trị triệt để duy nhất. May mắn, anh trai 10 tuổi của bệnh nhi phù hợp hoàn toàn HLA (10/10) và được chọn làm người hiến.

Bệnh nhi nằm điều trị tại bệnh viện.

Sau khi hoàn tất các xét nghiệm đánh giá toàn diện và hội chẩn chuyên môn với Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP.HCM, tế bào gốc của người hiến được thu thập ngày 3/11/2025.

Bệnh nhi trải qua hóa trị liệu liều cao chuẩn bị ghép từ ngày 9 - 15/12/2025 và được ghép tế bào gốc ngày 16/12/2025 tại Bệnh viện Nhi đồng 1.

Sau ghép 31 ngày, mảnh ghép phát triển tốt; bệnh nhi không cần truyền tiểu cầu từ ngày thứ 14 và không cần truyền hồng cầu từ ngày thứ 24.

Đến ngày thứ 46 sau ghép, bệnh nhi được xuất viện trong tình trạng khỏe mạnh. Một số biến chứng nhẹ như loét miệng, tổn thương thận, tiểu máu vi thể và hội chứng mảnh ghép chống ký chủ mức độ nhẹ đã được kiểm soát ổn định.

Hiện bệnh nhi tiếp tục được theo dõi định kỳ và dùng thuốc ức chế miễn dịch để phòng thải ghép.

Sức khỏe bệnh nhi đã hồi phục.

Như vậy, với sự hỗ trợ chuyên môn của Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP.HCM, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã thực hiện thành công ca dị ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên cho bệnh nhi mắc suy tủy vô căn nặng, thể trạng suy dinh dưỡng và tiên lượng xấu.

Theo TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh - Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 cho biết, mỗi năm bệnh viện tiếp nhận khoảng 50 trẻ mắc suy tủy vô căn, hơn một nửa trong số đó thuộc thể nặng và rất nặng.

Trước nhu cầu ngày càng tăng về điều trị bằng ghép tế bào gốc cho các bệnh lý huyết học, miễn dịch, chuyển hóa và di truyền, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã xây dựng và đưa vào hoạt động Đơn vị Ghép Tế Bào Gốc Tạo Máu từ tháng 12/2025.

Thành công của ca ghép đầu tiên này mở ra thêm nhiều cơ hội cứu sống cho các bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo.

Kim Sáng