Lần đầu 'tái thiết lập' hệ miễn dịch, cứu sống bệnh nhân mắc 3 bệnh tự miễn nguy hiểm

Một phụ nữ 47 tuổi tại Đức đã hồi phục hoàn toàn và không cần dùng thuốc sau khi một liệu pháp điều trị mới góp phần tái thiết lập hệ miễn dịch, giúp cô bình phục hoàn toàn khỏi 3 căn bệnh tự miễn nguy kịch.

Suốt hơn một thập kỷ, người phụ nữ này phải sống trong cảnh truyền máu hằng ngày và đối mặt với những nguy cơ sức khỏe cận kề cái chết . Sự kết hợp của 3 căn bệnh tự miễn gồm thiếu máu huyết tán tự miễn (AIHA), xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) và hội chứng kháng phospholipid (APS) khiến hệ miễn dịch của cô mất kiểm soát, quay lại tấn công chính các tế bào máu của cơ thể, dẫn đến tình trạng thiếu máu nặng kèm nguy cơ xuất huyết và đông máu cực kỳ nguy hiểm.

Dù đã kiên trì trải qua 9 phác đồ điều trị khác nhau trong suốt 10 năm, từ việc sử dụng steroid, thuốc ức chế miễn dịch cho đến các loại kháng thể đơn dòng hiện đại, sức khỏe của bệnh nhân vẫn không có dấu hiệu khởi sắc.

Đến năm ngoái, khi cơ thể bệnh nhân đã hoàn toàn suy kiệt, các bác sĩ tại Bệnh viện Đại học Erlangen (Đức) đã quyết định thực hiện một bước đi táo bạo: thử nghiệm liệu pháp tế bào CAR-T dưới hình thức sử dụng nhân đạo như một nỗ lực cuối cùng để cứu sống cô. Vốn là một "vũ khí" nổi tiếng trong điều trị ung thư máu, CAR-T lần này được áp dụng với một mục tiêu hoàn toàn mới là "cài đặt lại" hệ thống miễn dịch.

Liệu pháp tế bào CAR-T, vốn được dùng trong điều trị ung thư máu, lần đầu được áp dụng để "cài đặt lại" hệ thống miễn dịch. Hình minh họa: Getty Images

Quy trình bắt đầu bằng việc chiết tách tế bào T từ chính cơ thể bệnh nhân, sau đó các nhà khoa học tiến hành chỉnh sửa gen để những tế bào này có khả năng nhận diện và tiêu diệt triệt để các tế bào B - vốn là thủ phạm sản xuất ra các kháng thể gây bệnh. Khi các tế bào T đã được "huấn luyện" này truyền trở lại cơ thể, chúng bắt đầu thực hiện sứ mệnh quét sạch nguồn gốc của các bệnh tự miễn.

Kết quả thu được sau đó khiến giới y khoa kinh ngạc bởi tốc độ và mức độ hồi phục thần tốc của bệnh nhân. Chỉ vỏn vẹn 7 ngày sau khi điều trị, cô đã không còn cần đến việc truyền máu hằng ngày. Đến ngày thứ 25, các chỉ số hemoglobin và tiểu cầu của cô đã trở về mức bình thường, đồng thời các kháng thể gây đông máu nguy hiểm cũng hoàn toàn biến mất.

Sau hơn 14 tháng kể từ cột mốc đó, nữ bệnh nhân đã quay lại cuộc sống bình thường mà không cần sử dụng bất kỳ loại thuốc hỗ trợ nào cho 3 căn bệnh cũ. Dù vẫn tiếp tục phải theo dõi sức khỏe định kỳ, cô đã có thể tận hưởng cuộc sống mà không còn nỗi lo về những cơn đau dai dẳng hay những lần nhập viện kéo dài.

Một chi tiết quan trọng là khi các tế bào B tái xuất hiện sau vài tháng, hầu hết chúng là tế bào non và không còn mang "trí nhớ" miễn dịch gây bệnh. Điều đó cho thấy hệ thống phòng vệ của cơ thể bệnh nhân đã thực sự được tái thiết lập thành công.

Báo cáo chi tiết về trường hợp này được đăng trên tạp chí Med vào ngày 9/4, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong hành trình chuyển giao công nghệ điều trị từ ung thư sang các bệnh lý tự miễn.

Tuy nhiên, thành tích lịch sử này không phải là điều ngẫu nhiên, mà là sự nối tiếp từ những bước đột phá khi nhóm nghiên cứu của Tiến sĩ Fabian Müller - Trưởng nhóm nghiên cứu tại Bệnh viện Đại học Erlangen chuyên về huyết học và ung thư học, lần đầu áp dụng liệu pháp tế bào CAR-T cho bệnh nhân mắc lupus ban đỏ hệ thống cách đây 5 năm.

Hiện nay, hàng loạt thử nghiệm lâm sàng đang được triển khai tại Đức, Trung Quốc và Mỹ để kiểm chứng hiệu quả của CAR-T trên nhiều bệnh tự miễn khác như xơ cứng bì, viêm cơ và viêm loét đại tràng. Dù vậy, các nhà khoa học vẫn giữ thái độ thận trọng bởi liệu pháp này còn rất đắt đỏ, đòi hỏi quy trình sản xuất tế bào chuyên biệt và tiềm ẩn những rủi ro về nhiễm trùng hay tác dụng phụ dài hạn cần được theo dõi thêm.

Dù vậy, đối với hàng triệu bệnh nhân trên toàn cầu đang phải phụ thuộc vào thuốc ức chế miễn dịch suốt đời, thành công này không chỉ là một tin vui mà còn mở ra một chương mới, nơi y học thế giới dần tìm ra "lời giải" đối với những căn bệnh mãn tính bị xem là "vô phương cứu chữa".

Anh Vũ